Webinar: CRISPR og genterapi

CRISPR og genterapi – fremtidens medicin er her nu

Hvordan kan en bakteriel forsvarsmekanisme føre til gennembrud inden for behandling af genetiske sygdomme? Og hvad betyder det, når genterapi går fra laboratoriet til klinikken og potentielt kan kurere alvorlige blodsygdomme?

På dette webinar sætter vi fokus på CRISPR-teknologien og dens revolutionerende indflydelse på medicinsk forskning og behandling. Først dykker vi ned i den bioteknologiske kerne: hvordan CRISPR/Cas fungerer, hvilke muligheder teknologien åbner for, og hvilke tekniske og etiske barrierer vi står overfor. Dernæst går vi tæt på en aktuel og konkret anvendelse – behandling af hæmoglobinsygdomme som beta-thalassæmi og seglcellesygdom – hvor de første CRISPR-baserede terapier netop er blevet godkendt og markerer begyndelsen på en ny æra inden for genetisk medicin.

CRISPR/Cas – Teknologien bag næste generation af medicin?

CRISPR/Cas har revolutioneret genredigering og åbnet for nye muligheder i udviklingen af genetiske behandlinger. Oplægget giver en introduktion til, hvordan teknologien fungerer, hvad den kan – og hvilke udfordringer, der stadig står i vejen for at bringe CRISPR fra laboratoriet til patienterne. Vi ser også på nyere varianter som base og prime editing.

Ved Rasmus Bak, ph.d., lektor og forskningsgruppeleder ved Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet. Stiftende medlem af forskningscentret PASCAL-MID, som udvikler CRISPR/Cas-baserede genterapier til behandling af monogene blodsygdomme.

Kurerer genterapi snart alle med hæmoglobinsygdomme?

Den første CRISPR-baserede genterapi til beta-thalassæmi og seglcellesygdom er nu godkendt – med imponerende kliniske resultater. Men vejen til bred anvendelse er lang og fuld af udfordringer: høje omkostninger, teknisk kompleksitet og global ulighed i adgang. Oplægget sætter fokus på både potentialet og paradokserne i den nye behandling.

Ved Andreas Glenthøj, overlæge, ph.d., klinisk lektor og leder af Dansk Center for Røde Blodceller på Rigshospitalet. Han er speciallæge i hæmatologi med subspeciale i arvelige anæmier og forperson for Nordic Red Blood Cell Group. Andreas arbejder translationelt med fokus på at omsætte basalvidenskabelig indsigt i røde blodceller til målrettede og klinisk relevante behandlinger.